2017 年，Kymriah 和 Luxturna 获 FDA 批准上市，分别拉开了细胞和基因治疗的帷幕。根据 Evaluate Pharma 的数据，从 2017 年到 2020 年，全球细胞及基因疗法的市场规模已经从 13 亿美元增长到了 69 亿美元，预计 2024 年将达到 437 亿美元。
在国内，专业从事细胞与基因疗法的企业，杭州荣泽生物科技集团有限公司（以下简称 “荣泽集团”）在前不久宣布开启上市冲刺，目前已经启动了 IPO 上市辅导。
与国内大部分公司不同的地方在于，荣泽集团是一家极具特点的平台型公司，公司与诸多顶级医院和高校达成了合作，凭借其搭建的细胞和基因疗法技术平台，能够源源不断地启动前沿项目。
荣泽集团的创始人、董事长兼 CEO 陈相波博士告诉生辉，“荣泽集团凭借多年的发展建立了多个细胞和基因疗法相关的技术平台，可以快速获得药物研发数据，验证产品工艺，这是一个系统性的工程，我们能够源源不断地产生新项目，不是单纯只开发 1-2 项产品。”
图 | 荣泽集团创始人、董事长兼 CEO 陈相波
“人才和技术是平台型公司的核心”
中国进行基因治疗的临床研究试验可以追溯到 1991 年，全球首个基因治疗试验则是前一年在美国进行；2003 年，中国率先批准了世界上首个基因治疗产品 ——Gendicine，一种携带 p53 的溶瘤腺病毒，用于治疗晚期头颈癌；2016 年，全球首个 CRISPR 临床试验也率先在中国开展。
荣泽集团也顺势赶上了这一波浪潮。2014 年，荣泽集团落地杭州，正式入局细胞和基因治疗赛道，开始了相关技术的开发和临床应用转化，同时也布局了人类生命样本库建设、再生医学、类器官等。
（来源：荣泽集团）
公司官网的介绍醒目亮眼：一家从事尖端生命科学技术开发与应用转化的平台型企业。
“平台型公司是如何运作的？” 生辉问道。
“首先，平台型公司的关键是人才，一个科学家只能开发 1-2 个产品管线，很难做到持续的创新，我们通过和多个高校共建生物医药产业转化中心来引进人才和发现早期项目；其次，与国内多家顶级三甲医院建立临床研究平台，为这些核心技术产品提供丰富的临床研究与应用平台；另外公司还在上海、北京、杭州等地建立了数个细胞与基因药物研发实验室用于核心产品的技术工艺研究与产品生产，通过多个不同层面的平台互作为源源不断的生物创新药的研发落地提供支持。” 陈相波说道。
据陈相波透露，荣泽集团汇集了从基础研究到临床应用所需的全方位产业化团队，包括原国家 “临床人体细胞研究与制备专家委员会” 成员、中国 NMPA 药物外审专家等资深产业法规专家等，同时也聘请了原人类基因组计划主席 Walter Bodmer 院士、诺贝尔奖得主 Brian David Josephson 院士等人担任荣泽集团的科学顾问。
图 | Walter Bodmer 和 Brian David Josephson
其项目科学家包括耳聋基因治疗领域的知名专家柴人杰教授，他目前是教育部长江学者、中国生物物理学会听觉分会副会长、干细胞生理专委会候任主委、中国听基会基础研究专委会主委，美国耳鼻喉研究学会（ARO）会员，国际干细胞研究学会（ISSCR）会员，在耳聋基因治疗和再生医学等领域有丰富研发经验。
基因编辑专家王永明研究员，是复旦大学生命科学学院基因编辑与干细胞实验室主任，在干细胞治疗、干细胞基因编辑、心肌病药物筛选等领域有丰富经验。流行病学专家杨崇广博士曾担任耶鲁大学研究员，在国际知名学术期刊柳叶刀杂志上发表了多篇关于流行病学的研究进展，在疾病预防领域具有一定的国际知名度。
“多条管线将进入临床，有望成为国内首个实现临床应用的干细胞企业”
现阶段，荣泽集团已经搭建了外周血干细胞（RZ-PBMSCs）技术平台、人外周血免疫细胞亚群（RZ-PBIC）技术平台、基因碱基编辑器（RZ- Base Editor）技术平台等多个细胞与基因技术体系平台。
荣泽集团也借此和国内多家三甲医院建立了合作关系：和北京大学第三医院联合开展全球首个外周血干细胞治疗软骨缺损项目；与上海中医药大学附属曙光医院共建干细胞临床研究中心......
“之所以能够不断达成合作，一方面是因为长期的积累，建立了细胞与基因疗法产业化平台，可以快速获得基础研究和临床数据；另一方面，大部分医院都有科研合作诉求，尤其是和具有高水平人才和产业化能力的平台型公司的科研合作。” 在陈相波看来，与医院合作更看重的是公司的科研能力。
其中比较典型的合作项目是，荣泽集团与北京大学第三医院等多家单位联合开展的，该项目涉及外周血干细胞、组织工程半月板、组织工程软骨等多个产品和技术。
“外周血干细胞项目是国际上首个利用患者自体外周血干细胞治疗修复膝关节重度软骨损伤的技术，我们的工艺能够让外周血干细胞具有超强的耐缺氧优势和成软骨能力，同时具备非常好的安全性。”
另外，荣泽集团也在开发治疗遗传耳聋的基因疗法。全球约有 5 亿人患有听力损失，目前的治疗方案主要局限于扩声和人工耳蜗，还没有针对人类听力损失的生物治疗方法。
“该项目动物学研究的安全性和有效性非常好，在完善临床前数据后就会提交临床 I 期研究。” 陈相波讲道。
除此之外，荣泽集团也在重点关注肝硬化、肿瘤、先天性心肌病等重大疾病，并在上海、北京、杭州等地建立了多个符合 GMP 标准的细胞与药物开发实验室。
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